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新時代的先天代謝異常疾病治療

由基因缺陷所引起的先天代謝異常一直被認為是不可治療或是不可治癒的疾病。其實在近年來這個領域有很大的進步；因為疾病機轉清楚，先天代謝異常也成為許多先進醫療的試金石。目前在台大醫院，我們可以執行新生兒的血液透析，在幾小時內清除患嬰體內之毒素。我們有數十種治療配方奶及孤兒藥，包括極為高貴的酵素補充治療。我們目前在進行基因治療第二期臨床試驗，也將經由產學合作朝新藥開發邁進。希望這些經驗及成就，能成為臺灣發展生醫製藥產業的一個出發點。